Biomarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. 是一家领先的生物技术公司，专注于开发和商业化针对罕见遗传病的创新疗法。BioMarin 成立于 1997 年，总部位于加利福尼亚州 San Rafael，以其在遗传学和分子生物学领域的深厚专业知识而闻名，主要致力于通过针对性治疗解决未满足的医疗需求。该公司已针对软骨发育不全症、重型甲型血友病、苯丙酮尿症 (PKU) 以及包括 I 型和 VI 型黏多糖贮积症在内的各种溶酶体贮积症推出了突破性疗法。 BioMarin 在全球范围内运营，为 70 多个国家的患者提供服务，并在北美、欧洲、拉丁美洲、中东和亚太地区拥有重要影响力。其产品组合包括八款获批药物以及强大的临床和临床前候选药物管线，旨在通过变革性科学推动人类健康的未来。凭借专门的制造和研究设施，BioMarin 的方法核心在于针对遗传疾病的根本原因，巩固了其作为生物技术领域先驱的声誉。